辉瑞捐赠200万单位凝血九因子药物帮助缓解中国乙型血友病患者用药困难

2012年2月9日，为缓解国内乙型血友病治疗药物凝血酶原复合物的短缺情况，满足血友病患者迫切的用药需求，辉瑞公司在北京向中国医学科学院血液病医院捐赠了200万单位凝血九因子药物（注射用重组人凝血因子IX，BeneFIX）。卫生部医政司相关领导、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓止血诊疗中心杨仁池主任、辉瑞中国区总经理吴晓滨博士，以及来自部分受赠医院和血友病患者的代表出席了捐赠仪式。

乙型血友病是由于体内缺乏凝血九因子而造成的凝血障碍性疾病。该病是一种遗传性疾病，患病者以男性为主，以自发性或创伤相关的出血为特征，出血部位主要在关节、软组织和肌肉。据杨仁池教授介绍，目前全国登记在册的血友病患者有9804人，但实际患者数量远不止于此，其中乙型血友病患者约占15～20%。

2012年2月尚无针对乙型血友病的根治方法，只能通过在出血时及时使用凝血九因子以达到止血的目的，或者规律性使用凝血九因子预防出血。治疗的延迟或不足会引起各种并发症，包括关节反复出血相关的关节病和滑膜炎，严重时可导致关节畸形和功能障碍。另外，更严重的出血，尤其是颅内出血可能导致死亡。大多数患者的发病年龄（第一次出血年龄）为孩童时期，尽早给予乙型血友病患者及时的治疗非常重要。尤其对于乙型血友病的儿童患者，早期的治疗不但可以挽救患者的生命，也可以尽量避免反复出血造成关节功能损害等问题，提高或维持患者的生活质量。

现在世界各地普遍使用的包含凝血九因子的制品主要有血浆提取的凝血九因子、基因重组的凝血九因子和凝血酶原复合物等。目前国内厂家只能生产凝血酶原复合物。

受多种因素影响，目前我国国内血液制品供应比较紧张。作为目前国内乙型血友病患者的唯一治疗药物——凝血酶原复合物于2011年底在全国范围内发生不同程度的短缺，部分地方甚至发生了断药情况。乙型血友病患者面临巨大的困难和危险。这种情况得到了卫生部等有关政府部门领导的高度重视，及时协调相关部门予以解决，也呼吁社会各界给予乙型血友病患者关怀和帮助。

为缓解目前国内乙型血友病患者治疗药物的供应紧张的状况，辉瑞公司积极响应卫生部的号召，决定向中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）捐赠200万单位凝血九因子药物——BeneFIX，帮助解决乙型血友病患者用药难的问题。国家食品药品管理局对辉瑞公司的捐赠申请高度重视，并很快给予了批准。辉瑞多个部门通力协作，在最短时间里完成了生产、运输、报关等多方面的工作。目前捐赠的药物已经运抵中国，将由中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）统一管理、发放给全国各地共九家血友病诊治经验丰富的治疗中心。

BeneFIX为非血浆来源的基因重组凝血九因子药物。早在1997年就获得了美国食品药品管理局(FDA)的批准。目前已在全球近50个国家和地区上市使用。在中国，BeneFIX目前正在国家药监部门的新药审批过程中。

辉瑞中国总经理吴晓滨博士表示：“作为全球领先的生物制药企业，辉瑞一直致力于运用其科学能力以及全球资源来改善全球各地人们的健康状况。同时，作为一家富有社会责任感的企业，辉瑞希望通过捐助凝血九因子药物BeneFIX，帮助乙型血友病患者缓解病痛，并改善其生活质量”。

据介绍，在2008年血液制品短缺的情况下，前惠氏制药（现下属于辉瑞公司）就曾捐赠凝血八因子和九因子药物，积极救治中国的血友病患者。